• Fernanda Izzo

Você sabe o que é "medicamento órfão"?


Artigo rapidinho pra começar a semana bem informado.


O medicamento órfão se destina a tratar uma DOENÇA RARA.


De acordo com a OMS, doença rara é aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100.000 (cem mil) indivíduos.


Temos no Brasil a Resolução - RDC (Resolução da Diretoria Colegiada da ANS) n° 205, de 28 de dezembro de 2017, em seu artigo 3º, inciso I, assim define como doença rara:

"aquela que afeta até sessenta e cinco pessoas em cada cem mil indivíduos, conforme definido pela Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, com base em dados oficiais nacionais ou, quando inexistentes, em dados publicados em documentação técnico-científica".

E porque esta informação é relevante para o universo jurídico?

Porque a obrigatoriedade de fornecimento do medicamento órfão É DIFERENTE, seja pelo SUS ou pela saúde privada.


O fornecimento de um medicamento deve atender à sua eficácia, neste caso o parâmetro utilizado no Brasil é o registro na ANVISA (também do RENAME, quando se tratar da saúde pública), isto porque o registro ocorre após todas as fases de pesquisa clínica (e a obtenção do êxito, naturalmente).


Por motivos óbvios, a doença rara é diferente: trata-se de situação excepcional, normalmente com menos estudos e também com menos opções de medicamento/tratamento. É neste cenário que surgem os “medicamentos órfãos”, chamados assim porque, em condições normais de mercado, a indústria farmacêutica tem pouco interesse no desenvolvimento e comercialização dos produtos (em razão do pequeno número de doentes afetados).


É certo que o registro na ANVISA tem diferentes prazos, a depender de cada situação, e que doença rara tem procedimento especial e prazo mais célere também.


Acontece que, na prática, em uma situação emergencial, aguardar os prazos de registro pode comprometer o tratamento e até ocasionar o óbito do paciente.


Neste caso, é possível requerer o fornecimento ainda que esteja pendente de registro na ANVISA. Neste sentido, compartilho entendimento do plenário do Supremo Tribunal Federal (STF), no julgamento do RECURSO EXTRAORDINÁRIO nº 657.718 - MINAS GERAIS - julgado pelo plenário em 22/05/2019, que determinou que:

“mesmo que uma determinada indústria farmacêutica não tenha solicitado o registro de um medicamento no Brasil, se o medicamento já tiver sido registrado em renomadas agências de regulação no exterior e não existir substituto terapêutico com registro nacional, a importação do medicamento pode ser solicitada, excepcionalmente".

IMPORTANTE: vale ressaltar os requisitos acima, de que precisa ser demonstrada a eficácia do medicamento, e além disso, não deve haver substituto terapêutico no Brasil ou, se existir, deve ter laudo médico de que o paciente não respondeu ao tratamento.


Juntar nos autos documentação sobre estudos clínicos, ou até mesmo sobre o registro do medicamento em outros países, porque em se tratando de doenças raras há casos em que o Brasil ainda não tem estudos (justamente porque há poucos ou ainda nenhum caso conhecido) mas que já afetou alguém no exterior e lá já existe estudo e/ou o registro respectivo no órgão oficial.

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